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申 请 号

申请日

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适应症

靶 点

专  利  摘  要

备 注 说 明

推荐级

SIBS13-067-1

SHH信号通路特异性抑制剂的应用

201410802052.0

2014-12-18

审中；申请了国际专利

癫痫

Sonic  Hedgehog  (SHH) 

本发明涉及 SHH 信号通路特异性抑制剂的应用。首次揭示了 SHH 信号通路和神经网络兴奋性有着密切的关系，参与了癫痫的形成与发展，从而可以作为药物靶点，用于开发改善或治疗癫痫的药物。还揭示了可起到延缓癫痫发生的 SHH 信号通路的特异性抑制剂，如Cyclopamine（环巴胺） 和 GDC-0449（Vismodegib），可以作为改善或治疗癫痫的药物。

优先

SIBS12-011-1

自身免疫性疾病相关的microRNA及其应用

201310139779.0

2013-4-19

审中

自身免疫性疾病

miR-23 家族

本发明涉及自身免疫性疾病相关的 microRNA 及其应用。具体地，本发明高通量 microRNA 芯片对患有自身免疫性疾病患者的炎症组织进行研究，在大量microRNA 中，发现 miR-23b 在局部炎症组织中普遍下调。本发明进一步发现导入 miR-23 家族成员能抑制自身免疫性疾病的发生发展，所述家族成员包括miR-23a、miR-23b、和 miR-23c；对于已经发病的自身免疫性疾病，导入 miR-23家族成员能显著缓解疾病的症状和进程。本发明还发现细胞因子 IL-17 调控了miR-23b 的表达；miR-23b 以炎症因子信号通路上的 TAB2 和 TAB3 等基因为靶点；抑制 TAB2 和 TAB3 的表达可抑制自身免疫性疾病的发病和进展。

普通

SIBS13-006

预防和治疗糖皮质激素药物引起的骨病

201310116616.0 

2013-4-3

审中

糖皮质激素药物引起的骨质疏松

Wnt; C/EBPalpha

本发明涉及预防和治疗糖皮质激素药物引起的骨病。具体地，本发明涉及Wnt信号通路在预防/治疗糖皮质激素药物引起的骨病中的应用。C/EBPalpha因子在BMP2诱导小鼠间充质干细胞系C3H10T1/2向成骨细胞分化的晚期表达下调，过表达该因子会抑制成骨细胞的分化；导致C/EBPalpha表达下调的原因是其远端启动子(-1286bp/-1056bp)在成骨细胞分化晚期发生了高甲基化而沉默，甲基化过程被阻断则促使C/EBPalpha高表达进而导致成骨/成脂肪分化失衡。本发明人通过Dex诱导的骨质疏松模型，证实了Wnt/beta-catenin信号通路对C/EBPalpha在成骨细胞分化中表达及甲基化都有重要的调控作用，而该通路的激动剂/激活剂能挽救Dex引起的成骨/成脂分化平衡。

普通

SIBS13-029

间充质干细胞在预防或治疗应激反应导致的免疫力下降中的应用

201310170161.0

2013-5-8

审中

免疫力低下

IL-4

本发明公开了间充质干细胞在预防或治疗应激反应导致的免疫力下降中的应用。具体地，本发明提供了间充质干细胞用于制备预防或治疗应激反应导致的淋巴细胞减少的药物组合物；和/或用于制备预防或治疗应激反应引起的免疫力下降的药物组合物；和/或用于制备促进白介素-4(IL-4)表达量和/或活性增加或增强的药物组合物。本发明发现间充质干细胞能够通过调控IL-4，从而保护激素紊乱诱导的淋巴细胞减少，从而具备激活免疫反应的功能。

普通

SIBS13-054

抑制乳腺癌骨转移的方法和制剂

201310438956.5

2013-9-24

审中

乳腺癌

DLC1

本发明涉及抑制乳腺癌骨转移的方法和制剂。本发明首次发现一种GTPases激活蛋白DLC1蛋白的表达水平与乳腺癌骨转移倾向负相关，为有效预防、控制或治疗乳腺癌骨转移提供了新靶标。

普通

SIBS14-014

组蛋白甲基化酶调控TLR通路下炎症因子的产生

201410286880.3

2014-6-24

审中

感染性疾病；自身免疫病

某组蛋白甲基化酶

本发明涉及调控炎症因子或趋化因子产生的新药物靶点。首次揭示某组蛋白甲基化酶与炎症反应的发生或发展密切相关，从而可以作为药物靶点开发调节炎症反应的药物。

普通

SIBS14-025

在骨形成中发挥调控作用的应力敏感性microRNA

201410448387.7

2014-9-4

审中

骨质疏松

miR-103a

本发明涉及在骨形成中发挥调控作用的应力敏感性 microRNA。首次揭示miR-103a 是一个新的力学敏感 miRNA 并在成骨细胞分化中起重要作用，其可以作为防治骨代谢疾病(包括骨质疏松、成骨分化异常、骨量丢失等)的靶标。miR-103a 的下调剂能够改善由应力缺失造成的骨质疏松表型。

普通

SIBS14-038

Ascl1在诱导星形胶质细胞转分化为功能性神经元中的应用

201410555115.7

2014-10-17

审中

神经退行性疾病、大脑损伤疾病

本发明提供了X基因或其蛋白或其促进剂的用途，其特征在于，(i)用于制备诱导星形胶质细胞形成功能性神经元细胞的药物组合物；和/或(ii)用于制备治疗神经系统疾病的药物组合物。该方法有望成为体外培养神经元细胞，以及在成人体内刺激产生新神经元细胞的有效方法，从而广泛应用于神经系统疾病的治疗，例如神经退行性病变、中枢神经创伤性疾病等等

普通

SIBS12-031-1

新型青蒿素衍生物及其制法和应用

201310343120.7

2013-8-7

审中

肿瘤

本发明涉及新型青蒿素衍生物及其制法和应用。具体地，本发明公开了一类结构如式I所示的青蒿素衍生物或其药学上可接受的盐，或其对映异构体、非对映异构体或外消旋体，其中X、Y、Z、n、k、P如本文中定义。本发明还公开了所述化合物的制法及其应用，所述化合物对治疗肿瘤有优异的效果

普通